Пробив в лечението на Хънтингтоновата болест: нова генна терапия

Учени обявиха значителен напредък в лечението на Хънтингтоновата болест, рядко наследствено заболяване, което обикновено се проявява в средна възраст. За първи път клинично изследване показа, че нова генна терапия успява да забави прогресията на болестта, като резултатите от малко проучване с 29 участници показват намаляване на симптомите с цели 75% за период от три години.

Изследванията, проведени от компанията uniQure, показват, че терапията използва единствена доза, инжектирана директно в мозъка, за да намали нивата на токсичните протеини, причиняващи заболяването. Хънтингтоновата болест води до разрушаване на невроните, което води до физически и когнитивни увреждания.

Какви са резултатите от проучването?

Терапията е оценена като значителен напредък в лечението на Хънтингтоновата болест. Резултатите бяха обявени в прессъобщение от uniQure, но все още не са преминали през рецензия от независими експерти или публикувани в медицинско списание. Независими изследователи реагираха с предпазлив оптимизъм, като подчертаха, че въпреки обещаващите резултати, е необходимо провеждането на по-големи проучвания, за да се потвърди ефективността на лекарството.

Siddharthan Chandran, директор на UK Dementia Research Institute, коментира: „Това е невероятна новина за всички, засегнати от Хънтингтоновата болест, жестока и опустошителна болест. Трябва да изчакаме пълните рецензирани резултати, но това е обещаващо и дава реална надежда на семействата, които се борят с това заболяване.“

Значение на ранното лечение

Симптомите на Хънтингтоновата болест, които обикновено се появяват в средна възраст, включват промени в поведението, когнитивен упадък и неволни движения, които затрудняват ходенето. Някои пациенти развиват и тремор, подобен на този при болестта на Паркинсон. Заболяването обикновено е фатално в рамките на 20 години, но много хора стават инвалиди много по-рано, което прави ранното лечение от съществено значение за подобряване на качеството на живот на пациентите.

Според uniQure, около 75 000 души в Европейския съюз, Великобритания и Съединените щати страдат от Хънтингтоновата болест. Въпреки позитивните резултати от настоящото проучване, експерти предупреждават, че предишни опити за лечение на това заболяване също са изглеждали обещаващи, но в крайна сметка не са довели до успешни резултати.

Роджър Баркър, професор по клинична неврология в Кеймбриджкия университет, изрази предпазливост: „Резултатите са обнадеждаващи, но е твърде рано да правим заключения. Били сме тук и преди с други подобни терапии за Хънтингтоновата болест.“

Тази новина подчертава важността на продължаващите изследвания и иновации в борбата с Хънтингтоновата болест, предлагайки надежда на пациентите и техните семейства.